Atara Biotherapeutics est la première société de biotechnologie à obtenir l’autorisation de mise sur le marché d’une thérapie par cellules T basée sur des dons de cellules, plutôt que sur des cellules prélevées sur des patients et traitées en laboratoire.
Le tabélecleucel, traitement « allogénique » de la société, désormais connu sous le nom commercial d’Ebvallo, a été approuvé par la Commission européenne en tant que traitement de deuxième intention pour un cancer rare et potentiellement mortel qui touche certains receveurs d’organes ou de moelle osseuse.
Il peut être utilisé chez les patients adultes et pédiatriques âgés de deux ans et plus atteints d’une maladie lymphoproliférative post-transplantation positive au virus d’Epstein-Barr (PTLD+ EBV) récidivante ou réfractaire et ayant reçu au moins un traitement antérieur.
Chez certains patients transplantés, les médicaments immunosuppresseurs utilisés pour prévenir le rejet peuvent permettre aux infections EBV latentes de refaire surface et de prendre de l’ampleur, entraînant des complications potentiellement mortelles, notamment des lésions cancéreuses qui peuvent entraîner le décès du patient en quelques semaines ou mois.
Ebvallo – qui est basé sur des cellules T modifiées pour cibler et éliminer les cellules B infectées par l’EBV – sera commercialisé en Europe par le fabricant français de médicaments Pierre Fabre. Il a été recommandé pour approbation par le comité des médicaments humains de l’EMA en octobre.
Dans l’étude de phase 3 ALLELE, le traitement a été associé à un taux de réponse global de 50 % dans les PTLD à EBV après une transplantation d’organe ou de moelle osseuse. Le taux de survie à un an était de 89 % chez les patients répondant au traitement par tab-cel, contre 32 % chez les non-répondants.
« L’approbation de l’Ebvallo en Europe est une percée médicale pour les patients dont les besoins ne sont pas satisfaits », a déclaré Pascal Touchon, directeur général d’Atara.
« En tant que première immunothérapie cellulaire T allogénique, ou dérivée d’un donneur, à recevoir l’approbation de n’importe quelle agence réglementaire dans le monde, ceci marque un moment historique pour Atara, notre partenaire européen, Pierre Fabre, et pour le domaine plus large de la thérapie cellulaire. »
Les thérapies cellulaires actuellement commercialisées, comme le Kymriah (tisagenlecleucel) de Novartis, le Yescarta (axicabtagene ciloleucel) et le Tecartus (brexucabtagene autoleucel) de Gilead Sciences, l’Abecma (idecabtagene vicleucel) de Bristol-Myers Squibb et le Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) de Johnson & Johnson, sont autologues, c’est-à-dire qu’elles sont prélevées sur les patients eux-mêmes.
Les thérapies autologues nécessitent un processus de production alambiqué après le prélèvement, comprenant l’ingénierie pour cibler les cellules cancéreuses et la culture des cellules modifiées en laboratoire, avant de pouvoir être perfusées au patient. Ce processus peut prendre plusieurs semaines.
Atara a reçu un paiement initial de 45 millions de dollars de Pierre Fabre lorsqu’elle a obtenu les droits sur le médicament en Europe, au Moyen-Orient, en Afrique et sur d’autres marchés émergents l’année dernière, ainsi que 320 millions de dollars supplémentaires en étapes réglementaires et commerciales. La biotech a conservé les droits aux États-Unis et sur d’autres marchés.
Source : https://pharmaphorum.com/news/atara-claims-first-world-approval-for-off-the-shelf-t-cell-therapy/